A Szegedi Tudományegyetem kutatói nemzetközi együttműködésben kifejlesztettek egy innovatív génterápiás kezelést, amely ritka genetikai betegségekben szenvedő gyerekek életét mentheti meg. Az új módszer CRISPR-Cas9 génszerkesztési technológián alapul, és olyan betegségeket céloz, amelyekre eddig nem létezett hatékony kezelés.
A terápia elsődleges célja a primer immunhiányos betegségek kezelése, amelyek a gyermekek immunrendszerének súlyos károsodását okozzák. A kutatók szerint az új módszer pontosan képes javítani a hibás géneket anélkül, hogy károsítaná az egészséges sejteket. Az első klinikai vizsgálatok eredményei rendkívül biztatóak: a kezelt betegek immunrendszere jelentősen megerősödött.
A kutatás vezetője szerint a magyar fejlesztésű terápia akár több száz ritka betegség kezelésében is alkalmazható lehet a jövőben. A módszer különlegessége, hogy személyre szabott kezelést tesz lehetővé, figyelembe véve minden páciens egyedi genetikai profiljait. A teljes klinikai engedélyezés 2-3 év múlva várható.
Forrás: Nature Medicine